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  • 发表于 2022 年 11 月 23 日

耗资 350 万美元的血友病基因疗法获得 FDA 批准

患有一种遗传性血液病血友病的人现在可以一次性接受治疗,费用为 350 万美元。

美国食品和药物管理局于 11 月 22 日批准了新的基因疗法 Hemgenix。不久之后,制药商 CSL Behring 透露了其成本。

该公司表示,其药物最终将降低医疗保健成本,因为患有遗传疾病的患者需要更少的出血治疗, 美联社 报道。与大多数批准的药物一样,预计将由私人或政府保险——而非患者——买单。

亨吉尼克斯 专为患有血友病 B 的成年人设计,这是一种不太常见的疾病。目前,患者接受昂贵的静脉输液以促进凝血和防止出血。该治疗也适用于反复发生严重自发性出血的患者。

“血友病的基因治疗已经出现了二十多年。尽管血友病的治疗取得了进展,但出血事件的预防和治疗会对个人的生活质量产生不利影响,”说 彼得马克斯博士,FDA 生物制品评估和研究中心主任。

“[这一]批准为血友病 B 患者提供了一种新的治疗选择,代表了为患有与这种血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法的重要进展,”马克斯在一份声明中说。 FDA 新闻稿.

根据 FDA 的说法,在血友病 B 中,患者的凝血因子 IX 水平缺失或不足,凝血因子 IX 是一种产生血块以止血所需的蛋白质。

患有这种疾病的人可能会在受伤、手术或牙科工作后经历长时间或大量出血。有些人可能会在没有明确原因的情况下发生自发性出血。

血友病 B 主要影响男性。女性可以携带这种疾病,但许多人没有任何症状。大约 10% 到 25% 的女性携带者有轻微症状,但在极少数情况下,女性可能有中度或重度症状。

大约每 40,000 人中就有 1 人患有 B 型血友病。

这种疾病会导致长时间的出血发作和并发症,例如关节、肌肉或内脏器官(包括大脑)出血。即使是小伤口或瘀伤也可能危及生命。

亨吉尼克斯 通过单次静脉输注给药。根据 FDA 的说法,它将凝血蛋白因子 IX 的工作基因传递到肝脏,肝脏就是在那里制造的。

在更标准的治疗中,血友病 B 患者接受定期输注因子 IX 替代产品,有助于预防出血事件。

研究人员在 57 名 18 至 75 岁的患有重度或中度血友病 B 的男性中研究了新基因疗法的安全性和有效性。

在一项有 54 名参与者参与的研究中,该组对常规因子 IX 替代品的需求减少,年出血率降低 54%。

亨吉尼克斯 的副作用包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。

今年早些时候,欧洲监管机构批准了一种针对血友病 A 患者的类似疗法,这是一种更常见的疾病。 FDA 仍在审查该疗法,根据 AP.

更多信息

国家罕见病组织有更多关于 血友病B.

资料来源: 美联社;美国食品和药物管理局,新闻稿,2022 年 11 月 22 日

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